Crean promisoria terapia genética para combatir la leucemia

Claudia Maldonado

Jueves 13 de julio de 2017

Panel de expertos recomendó a la FDA estadounidense que apruebe la comercialización del tratamiento.

Emily Whitehead tenía 6 años y un diagnóstico de leucemia que probablemente le provocaría la muerte, pero sus papás accedieron a probar en ella un nuevo tratamiento para ese cáncer, una terapia genética. Era el año 2012 y el procedimiento fue realizado en un hospital de Pensilvania, Estados Unidos.

Ahora, con 12 años, Emily fue con sus padres a declarar ante una comisión de expertos para pedirles que aprobaran la aplicación de esa terapia en forma generalizada. “Nuestra hija iba a morir y ahora lleva una vida normal”, dijo Tom Whitehead, padre de Emily, quien fue la primera niña en recibir la terapia experimental. Su tratamiento no fue fácil, los efectos secundarios fueron severos -fiebre, caída de la presión arterial y congestión de los pulmones-, pero la pequeña venció la enfermedad y sigue sin rastros del cáncer.

Llamado CTL019, el tratamiento fue desarrollado por un investigador de la Universidad de Pensilvania y patentado por el laboratorio suizo Novartis para tratar la leucemia linfoblástica aguda B, un tipo de cáncer a la sangre común en niños y adolescentes.

La comisión de expertos a la que acudieron los Whitehead recomendó por unanimidad la aprobación de la terapia, que ahora debe recibir el visto bueno de la Food and Drug Administration (FDA), el organismo estadounidense que regula el uso de medicamentos.

La FDA suele acoger las recomendaciones de los paneles de expertos, pero no está obligada a hacerlo. Si aprueba el CTL019 se abrirá la vía a la comercialización de la primera terapia genética.

El tratamiento consiste en extraer células inmunológicas de la sangre del paciente, reprogramarlas genéticamente para crear súper células capaces de reconocer y destruir el cáncer, y entonces inyectarlas de nuevo al paciente. Es una terapia completamente individual y en las pruebas clínicas de Novartis cerca de 90% de los pacientes tratados vieron su leucemia desaparecer.